Desarrollo de una innovadora terapia para la enfermedad de Crohn y colitis ulcerosa
La enfermedad de Crohn y la colitis ulcerosa son dos patologías que se engloban bajo la denominación de enfermedades inflamatorias intestinales. Estas enfermedades son incurables y van debilitando al paciente progresivamente a lo largo de su vida. Los pacientes con enfermedad inflamatoria intestinal alternan periodos de normalidad con periodos imprevisibles de actividad inflamatoria, lo que supone en la mayoría de casos estancias hospitalarias y periodos de convalecencia que repercuten en la calidad de vida del paciente, así como en su entorno social y laboral.
Las edades en que estas enfermedades intestinales suelen diagnosticarse son entre los 16 y 30 años, lo que supone un curso crónico de la enfermedad durante dos terceras partes de la vida de los pacientes. Pero la aparición de casos en edad pediátrica no es un hecho aislado, sino más bien un síntoma de incremento de la incidencia de estas enfermedades. En cualquier caso, el largo periodo en que se desarrollan estas enfermedades inflamatorias comporta la aparición de complicaciones como fístulas, oclusiones intestinales o pérdida de respuesta a los tratamientos. A pesar del arsenal terapéutico disponible hoy en día, el control de la enfermedad está lejos de ser óptimo. En el caso de la enfermedad de Crohn, ni la cirugía resectiva supone una solución definitiva ya que la enfermedad vuelve a aparecer en partes del intestino no afectado inicialmente.
Uno de los principales inconvenientes al que se enfrenta la ciencia para la mejora del tratamiento de la enfermedad inflamatoria intestinal es el desconocimiento de las causas de la enfermedad. Solo recientemente se han podido identificar algunas mutaciones genéticas que podrían disminuir el control que el sistema inmunitario ejerce sobre las bacterias intestinales, lo que acaba por producir una inflamación descontrolada que lesiona el tejido intestinal.
Con la vocación de buscar soluciones que mejoraran el manejo de la enfermedad inflamatoria intestinal, el Servicio de Aparato Digestivo del Hospital Universitari Germans Trias i Pujol creó una Unidad de Investigación especializada, hace más de 25 años. La intensa investigación desarrollada durante estos años nos ha permitido participar en el descubrimiento de la primera mutación genética asociada claramente con el riesgo a padecer esta enfermedad, así como en su mejora diagnóstica y terapéutica. Más recientemente, hemos logrado caracterizar una serie de cambios moleculares que preceden al brote inflamatorio en la enfermedad de Crohn. De estos cambios, los que se vinculan con a la remodelación y recuperación de las zonas lesionadas, generan una serie de señales singulares procedentes del foco inflamatorio intestinal que pueden ser detectadas mediante proteínas específicas.
En base a las premisas anteriores hemos ideado una potencial modalidad terapéutica capaz de dirigir fármacos u hormonas anti-inflamatorias al lugar especifico del intestino afectado. Básicamente, se pretende desarrollar un sistema de reconocimiento de las señales comentadas anteriormente y que lleven unida la terapia, dirigiéndola al foco inflamatorio. Mediante esta propuesta, se impediría la distribución del fármaco por todo el organismo, aumentando su eficacia y disminuyendo los efectos secundarios, aspectos claves para el tratamiento de estas enfermedades crónicas.
El estudio que pretendemos realizar es una prueba de concepto, arriesgada y alternativa a todas las terapias actualmente en desarrollo, por lo que obtener financiación pública o privada es extremadamente complicado. No obstante, creemos que el proyecto tiene una buena base experimental y teórica, y en caso de demostrarse nuestra hipótesis, se desarrollarían nuevas y más eficaces terapias para el tratamiento tanto de la enfermedad de Crohn como de la colitis ulcerosa. Por estos motivos decidimos buscar financiación a través del micromecenazgo, compartiendo nuestras inquietudes científicas con la sociedad, buscando su apoyo, y comprometiéndonos a hacer llegar los avances que se produzcan de nuevo a la sociedad. En este sentido, el primer apoyo que hemos recibido ha sido el de la Associació de Malalts de Crohn i Colitis Ulcerosa (ACCU) de Catalunya, haciendo suyo el proyecto y participando activamente en la organización y difusión de la campaña de micromecenazgo.
A qué destinaremos vuestras aportaciones
Si logramos obtener la cantidad prevista, esta será donada a la Fundació Institut d'Investigació "Germans Trias i Pujol" de Badalona, que la destinará exclusivamente al proyecto de investigación de la Unidad de enfermedad inflamatoria intestinal. Concretamente, la cantidad solicitada nos permitirá realizar las labores experimentales previstas y mantener la contratación durante un año de un investigador pre-doctoral del equipo.
Así pues, la cantidad mínima para llevar a cabo el proyecto es de 22.500€ y en caso de superar dicha cantidad, las siguientes aportaciones se seguirán destinando exclusivamente a este mismo estudio, con la finalidad de dar más potencia y valor a esta prueba de concepto y aumentar las posibilidades de éxito en la futura financiación de esta línea de investigación.
Sobre las recompensas
Todas las aportaciones recibirán una mención en nuestro blog de difusión científica inflamatoriahugtp.blogspot.com.es, además, los mecenas con aportaciones superiores a 20€ serán invitados a un sesión en los laboratorios de investigación donde se compartirán los avances del proyecto y se les obsequiara con una merienda. Por otra parte, el resto de aportaciones consisten en objetos solidarios (pulseras, tazas, camisetas, etc) para el estudio de la enfermedad inflamatoria intestinal y que están a la venta en MissBowel.com.
Calendario previsto
Al tratarse de un ensayo preliminar, la investigación propuesta se desarrollará durante un año y medio. Durante este tiempo, se configurarán distintos conjugados proteína-fármaco que se probarán en modelos preclínicos de la enfermedad para testar su efectividad. Regularmente se informará de los avances a los mecenas vía e-mail.
+ Info
Inflamatoria | Facebook Inflamatoria
Blog del equipo de la Unidad de Enfermedades Intestinales Inflamatorias (EII) del Hospital Universitari Germans Trias i Pujol de Badalona.
ACCU Catalunya | Facebook ACCU
Associació de malalts de Crohn i Colitis Ulcerosa
Centro de Investigación Biomédica en Red
Fundació Institut d’Investigació en Ciències de la Salut Germans Trias i Pujol
48 comentarios
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Josep Manyé
Autor/a
Gracias Daniel y no dudes que vas a estar informado tanto de los avances que se produzcan en el desarrollo de este estudio, como de las iniciativas que surjan para apoyar nuestras iniciativas científicas.
Daniel López Palomo
Justo hoy me ha llegado la información de esta campaña de crowdfunding, por lo que ya llego tarde para la donación. Si se abre alguna campaña nueva, por favor, os pediria que me pudierais avisar directamente. Enhorabuena y adelante !!!
Josep Manyé
Autor/a
Buenas tardes Claudia y muchas gracias por tu pregunta y colaboración. De hecho, solo me gustaría añadir a la primera parte de tu pregunta que nuestra labor es puramente vocacional, de lo contrario seria aun más difícil podernos dedicar a investigar.
Pero contestando a tu pregunta, has de saber que nuestra propuesta surge a raíz de distintos estudios experimentales previos, los cuales nos han proporcionado esta idea que es una evolución lógica, creativa e innovadora. No obstante por requisitos de seguridad y confirmación terapéutica, una propuesta de este tipo puede tardar entre 5 y 10 años hasta que llegue al paciente.
Pero como te he comentado, esta propuesta de innovación terapéutica surge de estudios anteriores cuyos resultados podrán ser aplicados en un periodo de tiempo mucho más breve. Me refiero concretamente a un hallazgo de nuestro grupo que nos permitirá conocer anticipadamente si el paciente va a responder correctamente al tratamiento, lo que permitirá elegir la mejor terapia en cada momento de la enfermedad para cada paciente en particular. También hemos identificado uno de los mecanismos que producen un descenso en la efectividad de la actual terapia. En este segundo caso disponemos de un conjunto de fármacos, nunca antes probados en la enfermedad inflamatoria intestinal, y que van revertir el potencial fracaso terapéutico.
En todo caso, la investigación que nosotros realizamos es una línea de trabajo continuada, cuyos argumentos más contrastados en breve aportarán beneficio a los pacientes y a la vez, estos mismos nos sirven de base para emprender nuevas iniciativas científicas. La propuesta de esta campaña supone una nueva evolución en nuestro empeño de aportar innovación científica de utilidad para el paciente de este conjunto de enfermedades intestinales, es como la punta del iceberg. En este sentido, si consideramos que la base del iceberg es la labor científica hemos desarrollado hasta el momento, y esta en puertas de convertirse en una herramienta de utilidad para estas enfermedades intestinales incurables, la propuesta actual también la lograremos trasladar al paciente. Este es nuestro empeño.
Un saludo y espero poder hacerte llegar en breve los avances que vayamos logrando.
Josep
claudia bibiana cardenas
Buenos días
De antemano quiero agradecer por su investigación y su compromiso para ayudarnos ,me gustaría saber en cuanto tiempo nosotros podríamos tener resultados de los estudios
Gracias por su respuesta .
Josep Manyé
Autor/a
Muchas gracias Angel por las felicitaciones!
La cantidad mínima para llevar a cabo el proyecto es de 22.500€ y en caso de superar dicha cantidad, las siguientes aportaciones se seguirán destinando exclusivamente a este mismo estudio, tal como tu sugieres.
Esto nos permitiría realizar mayor numero de ensayos experimentales con la finalidad de dar más potencia y valor a esta prueba de concepto, aumentar las posibilidades de éxito en futura financiación de esta línea de investigación y sobretodo incrementar la probabilidad de éxito del estudio.
Angel
Enhorabuena por el logro.¿ Que pasará con la cantidad que supere al objetivo? Personalmente espero que lo empleeis en el laboratorio y ojala se supere en mucho.
Josep Manyé
Autor/a
Moltes gràcies Anna pels ànims i les felicitacions!
És un projecte que l'equip té moltes ganes de tirar endavant i el suport que ha tingut amb aquesta campanya ens encoratja a portar-lo a terme encara amb més empenta.
Tant de bo aquest estudi tingui molt d'èxit, nosaltres hi posarem tot l'esforç. Gràcies de nou!
Anna V
Enhorabona per haver aconseguit els fons! Us desitjo sort en aquest repte i tant de bo pogueu tirar endavant un projecte tant prometedor. Com a pacient i professional de la salut que sóc. Gràcies!
Josep Manyé
Autor/a
Hola Gabriel, pues quizás tengamos que hacer un verkami para hacer una ampliación del laboratorio!! ;-D . Hablando en serio, todavía no lo hemos pensado! Quizás haremos más de un día...os informaremos una vez finalizada la campaña!
Gracias! nos vemos pronto!
Gabriel Anglada
Espectacular el incremento de donaciones en el día de ayer. Ya casi lo teneis, enhorabuena a todos! Solo tengo una pregunta: ¿Cómo vais a meter a 364 personas en el laboratorio? Jejeje